换,顿时兴奋起来,就跟饿狼看到了小白兔一般。
“既然要做嘛,就要做到最好!”宋琦笑笑。
“当然,我也知道目前这个有难度,不过,梦想嘛,还是要有的,万一实现了呢?”
宋琦虽然以前对基因治疗涉猎不多,但是,自从接手思嘉这个病之后,他在这方面也做了不少功课。
目前的基因治疗策略很多,概括起来,无非也就是几种。
比如,基因修复,就是纠正致病基因的异常部分,正常部分保留,最终使致病基因完全恢复。
比如,还有记忆修饰,也叫基因增补,就是将目的基因导入病变细胞,或其他细胞,表达产物能加强或纠正缺陷细胞功能,梁子当初对思嘉输血治疗的时候,采用的就是这样的方法,这个方法目前临床上用的比较多,但是也有局限性,那就是缺陷基因还存在。
还有一种叫基因调节,将抗体、抗原或细胞因子的基因导入患者体内,改变免疫状态,达到预防和治疗疾病的目的。如将白细胞介素-2导入肿瘤病人体内,提高il-2的水平,激活体内免疫系统的抗肿瘤活性,达到防治肿瘤的目的。而宋琦提取了思嘉孩子的干细胞,采用的就是这个方法。
但是这些方法虽然有一定治疗效果,但是问题基因一直存在。
而基因置换就不一样了,这是一种用正常的基因原位替换致病基因的治疗方法,使细胞内的dna完全恢复正常。这是最理想的基因治疗方法。但据宋琦了解,目前很多专家在做这方面的研究,成效却是甚微。
“宋琦,不瞒你说,我当初跟着我的导师做过一段时间的这个方向的研究,但是,实在是太难了,我导师做了整整五年,我跟了三年,后来由于经费不足,收效也不明显,我们就把这个项目搁浅了.”梁子说起这段往事,也是相当唏嘘。
“我倒是可以给你提供一个思路,你可以试试”
基因治疗是将人正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用,从而达到治疗疾病目的的生物医学高技术。它针对的是疾病的根源--异常的基因本身。目前,基因治疗有二种形式:一是体细胞基因治疗,正在广泛使用;而另一种,就是生殖细胞基因治疗,能引起遗传改变而受到限制。
“宋医生,赶紧说说!”梁子的身体往前凑了凑,对于科研,他真是发自内心的喜爱。
“你能不能试着从生殖细胞方面入手,就像我刚才给你说的那个问题,疾病基因在x染色体上的基因表达跟在y染色体上的表达有所不同,这两个点结合起来尝试一下的话,是不是.”
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